• 临床证据显示，利生妥^®可有效克服髓系肿瘤患者对维奈克拉的耐药，该类患者的总体缓解率（ORR）达31.8％
• 新诊断的中高危（HR）骨髓增生异常综合征（MDS）慢性粒单核细胞白血病（CMML）患者的ORR达80％
• 利生妥^®联合疗法显示了优异的安全性，全部103名受试患者中未发生剂量限制性毒性

美国马里兰州罗克维尔市和中国苏州2025年12月8日 美通社 －－ 致力于在肿瘤等领域开发创新药物的领先的生物医药企业亚盛医药（纳斯达克代码：AAPG；香港联交所代码：6855）宣布，公司已在美国佛罗里达州奥兰多市举办的第67届美国血液学会（American Society of Hematology，ASH）年会上，以壁报展示形式公布了核心产品利沙托克拉（商品名：利生妥^®；研发代号：APG－2575） 联合阿扎胞苷治疗初治或既往维奈克拉经治髓系肿瘤患者的IbII期临床研究最新数据。

ASH年会是全球血液学领域规模最大的国际学术盛会之一，汇集了最前沿的研究进展及最新的药物研发数据，展示全球血液学领域的最高学术水平。在此次会议上，亚盛医药的多个创新成果再度获得国际学术界的关注， 三个品种（耐立克^®、利生妥^®、APG－5918）有多项临床和临床前进展入选展示及报告，其中利生妥^®一项临床研究获口头报告。

此次数据进一步验证了利生妥^®在恶性髓系肿瘤领域所具备的稳健疗效与良好安全性。该药物在对维奈克拉耐药的患者中依然表现出治疗应答，提示利生妥^®具备区别于同类产品的明显的临床治疗优势。

利生妥^®是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl－2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl－2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。目前，该药物已在中国获批上市，用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病小淋巴细胞淋巴瘤（CLLSLL）患者。目前，亚盛医药正在开展该药物四项全球注册III期临床研究，涉及CLLSLL、急性髓系白血病（AML）、和骨髓增生异常综合征（MDS）几大适应症。

此项研究的报告人、MD安德森癌症中心Tapan Kadia博士表示： “ 在全球多中心研究中，利生妥^®与阿扎胞苷的协同作用持续展现出令人鼓舞的抗白血病疗效。尤为重要的是，我们在维奈克拉经治失败的患者队列中观察到了显著的治疗反应，这为利生妥^®可以克服其它Bcl－2抑制剂提供了临床依据。未来数据的不断积累，将有助于深化对其临床应用潜力与范围的认知。”

亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示： “我们很高兴在ASH年会上展示利生妥^®在AML、MDS等髓系肿瘤领域的持续进展，这些数据进一步表明了该品种联合治疗在初治和维奈克拉经治患者中的巨大治疗潜力。期待利生妥^®在未来，能为髓系恶性肿瘤治疗领域带来新的突破。我们将继续秉持初心，坚守‘解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求‘这一使命，加快临床开发，让更多安全有效的药物尽快上市，早日惠及患者。”

此项研究在2025 ASH年会上展示的核心要点如下：

Results of the APG2575AU101 study of lisaftoclax （APG－2575） combined with azacitidine （AZA） in patients with newly diagnosed （ND） or prior venetoclaxexposed myeloid malignancies

利沙托克拉联合阿扎胞苷治疗初治或既往使用过维奈托克的髓系肿瘤的临床研究（APG2575AU101）结果

展示形式：壁报展示

摘要编号：1641

分会场：616. 急性髓系白血病：在研药物及细胞疗法：壁报展示I

报告时间：

2025年12月6日，星期六，下午17：30 19：30（美国东部时间）

2025年12月7日，星期日；上午6：30 8：30（北京时间）

第一作者：MD安德森癌症中心（MD Anderson Cancer Center）Tapan Kadia博士

报告人： MD安德森癌症中心（MD Anderson Cancer Center）Tapan Kadia博士

核心要点：

研究背景：

• AML和MDS临床预后差。维奈克拉联合去甲基化药物阿扎胞苷（AZA）方案已被批准用于治疗某些AML患者，但对治疗无反应或不能耐受治疗副作用是临床常见的患者不能长期获益的原因。即使在初期的治疗中获得完全缓解（CR）的患者最终也难免会复发。
• 利沙托克拉是一种新型的口服小分子Bcl－2抑制剂，在临床前和临床研究中与AZA联合使用时显示出了增强疗效的协同作用。

研究介绍：

• 该研究（NCT04964518）是一项IbII期临床研究，旨在评估利沙托克拉联合阿扎胞苷在初治或复发难治的急性髓系白血病（AML）、混合表型急性白血病（MPAL）、慢性粒单核细胞白血病（CMML）或中高危（HR）骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的安全性和临床疗效。研究第1部分为剂量递增阶段，研究第2部分为剂量拓展阶段。
• 截至2025年7月1日，共入组了103例受试者，AMLMPAL受试者63例（其中56例为复发难治），HR MDSCMML受试者40例（其中25例为复发难治）。

疗效数据：

• 44例可评估的复发难治的AMLMPAL患者ORR为43.2％，完全缓解（CR）率为31.8％（1444）。在可评估的22例既往接受过维奈克拉治疗的RR AMLMPAL患者中，ORR为31.8％ （722），CR率为22.7％（522）；
• 15例可评估的初治HR MDSCMML患者的ORR为80.0％，6例（40.0％）获CR，6例（40.0％）获骨髓CR（mCR）；
• RR AMLMPAL或RR HR MDSCMML患者的中位总生存期分别为7.6个月和11.3个月；
• 初治AMLMPAL或初治HR MDSCMML患者的中位总生存期分别为6.3个月和未达到。

安全性数据：第1部分剂量递增阶段及第2部分剂量拓展阶段均未发生剂量限制性毒性（DLT）。常见的≥3级治疗过程中发生的不良反应（TEAEs）包括中性粒细胞减少（41.7％）、发热性中性粒细胞减少（35.0％）、血小板减少（26.2％）、贫血（17.5％）。

结论：初步临床数据显示利沙托克拉联合阿扎胞苷的治疗方案有可能克服维奈克拉耐药，为AMLHR MDS患者带来新的治疗希望。

关于亚盛医药

亚盛医药是一家综合性的全球生物医药企业，致力于研发创新药，以解决肿瘤等领域全球患者尚未满足的临床需求。2019年10月28日，公司在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK；2025年1月24日，公司在美国纳斯达克证券交易所挂牌上市，股票代码：AAPG。

亚盛医药已建立丰富的创新药产品管线，包括抑制Bcl－2和 MDM2－p53 等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等。

公司核心品种耐立克^®是中国首个获批上市的第三代BCR－ABL抑制剂，且获批适应症均被成功纳入国家医保药品目录，目前，亚盛医药正在开展耐立克^®一项获美国FDA许可的全球注册III期临床研究（POLARIS－2），用于治疗既往接受过治疗的慢性髓细胞白血病慢性期（CML－CP）成年患者。此外，耐立克^®联合治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph＋ ALL）患者和治疗琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者的全球注册III期研究正在开展中。

公司另一重磅品种利生妥^®是中国首个获批上市的国产原创Bcl－2抑制剂，已获批用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病小淋巴细胞淋巴瘤（CLLSLL）患者。目前，亚盛医药正在开展利生妥^®四项全球注册III期临床研究，分别为获美国FDA许可的治疗经治CLLSLL患者的GLORA研究；治疗初治CLLSLL患者的GLORA－2研究；治疗新诊断老年或体弱急性髓系白血病（AML）的GLORA－3研究；以及获美国FDA、欧洲EMA与中国CDE同步批准开展的治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的GLORA－4研究。

截至目前，公司4个在研新药共获16项FDA和1项欧盟孤儿药资格认定，2项FDA快速通道资格以及2项FDA儿童罕见病资格认证。凭借强大的研发能力，亚盛医药已在全球范围内进行知识产权布局，并与武田、默沙东、阿斯利康、辉瑞、信达等领先的生物制药公司，以及梅奥医学中心（Mayo Clinic）、丹娜法伯癌症研究院（Dana－Farber Cancer Institute）、美国国家癌症研究所（NCI）和密西根大学等学术机构达成全球合作关系。

亚盛医药已在原创新药研发与临床开发领域建立经验丰富的国际化人才团队，以及成熟的商业化生产与市场营销团队。亚盛医药将不断提高研发能力，加速推进公司产品管线的临床开发进度，真正践行“解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求”的使命，以造福更多患者。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据美国《1995年私人证券诉讼改革法案》，以及经修订的《1933年证券法》第27A条和《1934年证券交易法》第21E条所界定的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本新闻稿中的所有内容均可能构成前瞻性陈述，包括亚盛医药对未来事件、经营成果或财务状况所发表的意见、预期、信念、计划、目标、假设或预测。

这些前瞻性陈述受到诸多风险和不确定性的影响，具体内容已在亚盛医药向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中详细说明，包括2025年1月21日提交的经修订的F－1表格注册说明书和2025年4月16日提交的20－F表格中的“风险因素”和“关于前瞻性陈述及行业数据的特别说明”章节、2019年10月16日提交的首次发行上市招股书中的“前瞻性声明”、“风险因素”章节，以及我们不时向SEC或HKEX提交的其他文件。这些因素可能导致实际业绩、运营水平、经营成果或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的信息存在重大差异。本前瞻性声明中的陈述不构成公司管理层的利润预测。

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